| Identifikační kód |
RIV/00216208:11160/22:10449937 |
| Název v anglickém jazyce |
Catching Them Early: Framework Parameters and Progress for Prenatal and Childhood Application of Advanced Therapies |
| Druh |
J - Recenzovaný odborný článek (Jimp, Jsc a Jost) |
| Poddruh |
J/A - Článek v odborném periodiku je obsažen v databázi Web of Science společností Thomson Reuters s příznakem „Article“, „Review“ nebo „Letter“ (Jimp) |
| Jazyk |
eng - angličtina |
| Vědní obor |
30104 - Pharmacology and pharmacy |
| Rok uplatnění |
2022 |
| Kód důvěrnosti údajů |
S - Úplné a pravdivé údaje o výsledku nepodléhající ochraně podle zvláštních právních předpisů. |
| Počet výskytů výsledku |
1 |
| Popis výsledku v anglickém jazyce |
Advanced therapy medicinal products (ATMPs) are medicines for human use based on genes, cells or tissue engineering. After clear successes in adults, the nascent technology now sees increasing pediatric application. For many still untreatable disorders with pre- or perinatal onset, timely intervention is simply indispensable; thus, prenatal and pediatric applications of ATMPs hold great promise for curative treatments. Moreover, for most inherited disorders, early ATMP application may substantially improve efficiency, economy and accessibility compared with application in adults. Vindicating this notion, initial data for cell-based ATMPs show better cell yields, success rates and corrections of disease parameters for younger patients, in addition to reduced overall cell and vector requirements, illustrating that early application may resolve key obstacles to the widespread application of ATMPs for inherited disorders. Here, we provide a selective review of the latest ATMP developments for prenatal, perinatal and pediatric use, with special emphasis on its comparison with ATMPs for adults. Taken together, we provide a perspective on the enormous potential and key framework parameters of clinical prenatal and pediatric ATMP application. |
| Klíčová slova oddělená středníkem |
mesenchymal stromal cell;hematopoietic stem and progenitor cell;CAR NK cell;CAR T cell;tissue-engineered medicinal product;somatic cell therapy;gene therapy |
| Stránka www, na které se nachází výsledek |
https://verso.is.cuni.cz/pub/verso.fpl?fname=obd_publikace_handle&handle=ocyG1gtU0c |
| DOI výsledku |
10.3390/pharmaceutics14040793 |
| Odkaz na údaje z výzkumu |
- |